原標(biāo)題：輝瑞治療遺傳罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥維達(dá)全在中國(guó)獲批 來(lái)源：東方財(cái)富網(wǎng)

原標(biāo)題：輝瑞治療遺傳罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥維達(dá)全在中國(guó)獲批

2月12日，21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者獲悉，輝瑞全球首個(gè)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達(dá)全(氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel，20mg)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。

維達(dá)全于2011年首次在歐盟獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病(ATTR-PN)，用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。目前維達(dá)全已在英國(guó)、德國(guó)、法國(guó)、日本、韓國(guó)、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過(guò)45個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

ATTR-PN是一種遺傳性罕見(jiàn)致死性神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)四聚體不穩(wěn)定導(dǎo)致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質(zhì)沉積，主要表現(xiàn)為對(duì)稱性由肢體遠(yuǎn)端向近端進(jìn)展的神經(jīng)功能障礙，可累及運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)及自主神經(jīng)，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。

ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進(jìn)展至終末期。目前我國(guó)不同地區(qū)在神經(jīng)內(nèi)科、眼科和心內(nèi)科已陸續(xù)報(bào)道該病。由于ATTR-PN的臨床特點(diǎn)易與其他臨床常見(jiàn)疾病相混淆，加之病例罕見(jiàn)令臨床醫(yī)生對(duì)其缺乏認(rèn)識(shí)，獲得病理和基因診斷的機(jī)會(huì)也有限，導(dǎo)致該病的診斷延誤。

輝瑞罕見(jiàn)病新藥維達(dá)全在中國(guó)的獲批上市，將填補(bǔ)此前我國(guó)在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無(wú)有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見(jiàn)病患者帶來(lái)有效治療方案。

據(jù)了解，在維達(dá)全出現(xiàn)以前，國(guó)際上沒(méi)有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對(duì)癥治療，患者的預(yù)后并不理想。維達(dá)全填補(bǔ)了這一空白，提升了患者對(duì)疾病治療的信心。