“為愛吶罕”罕見病關愛專項基金啟動。 陳靜 攝

“為愛吶罕”罕見病關愛專項基金啟動。 陳靜 攝

上海11月9日電 (感謝 陳靜)感謝9日獲悉，“為愛吶罕”罕見病關愛專項基金在此間啟動，這意味著“罕見病健康華夏行”項目正式拉開帷幕。

華夏紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超對感謝表示，華夏紅十字會將攜手知名企業，打造罕見病診療生態體系，促進華夏罕見病事業發展，提高創新藥物可及性和患者全病程管理能力，從而推動提升患者治療獲益。

近年來，隨著社會和公眾對罕見病及患者群體愈加，China醫保利好政策頻出，華夏罕見病研究逐步深入、相關數據不斷積累、臨床醫生診療罕見病得能力不斷提升，罕見病防治事業取得了長足進展。

各方將通過多學科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關疾病教育以及家庭治療得培訓和指導。 陳靜 攝

2018年5月，衛健委等五部門聯合發布了《第壹批罕見病目錄》，納入了121種罕見病，這121種罕見病都有診治指南。華夏建立了罕見病上報制度，一旦醫院里面發現了病例將上報China衛健委。2018年6月，華夏為國外罕見病藥物引進開通了“綠色通道”。

“罕見病健康華夏行”項目，旨在聯合社會各界力量，共同探索罕見病診療體系建設和多層次醫療保障格局，縮短罕見病患者就診路徑，推動罕見病用藥保障機制落地，助力滿足罕見病患者及其家庭得實際診療需求，改善其生活質量。

上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授接受感謝采訪時認為政府、患者、企業、醫生對罕見病得認知度明顯提高，這是社會文明進步得反映?！皶春币姴〉冕t生比罕見病患者還要罕見”，這個狀況如今比過去有所改善，但是這個問題仍然存在。李定國教授指出，很多醫生即使遇到罕見病患者，也不一定能診斷。他認為，醫生培訓是當務之急。據了解，多地得醫學會都成立了罕見病可以學會，每年開展對各級醫生得規范培訓。

李定國教授告訴感謝，罕見病中80%以上都與遺傳因素有關，逾七成為兒童時期發??；罕見病也是未來。用得上藥和用得起藥是罕見病患者得共同心愿。95%得罕見病是沒有辦法治療得，只有5%得罕見病有治療藥物；部分罕見病藥物需要終身服用，不能停藥，價格昂貴，成為沉重負擔。這位可能直言：“我們需要千方百計地不斷呼吁給予患者更多得和支持?！痹诶疃▏磥?，從罕見病防治角度來講，預防篩查是蕞重要得。與此同時，李定國呼吁從立法層面保障罕見病藥物研發和推廣。他指出，罕見病治療藥物都是研發水平較高，罕見病立法會帶動醫藥產業得提升。

據悉，罕見病藥物得可及性問題是患者群體極為得議題之一，在應對罕見疾病挑戰得過程中，社會各界得攜手合作，共同為華夏罕見病患者群體建立多層次得醫療保障體系顯得尤為重要。

采訪中，感謝了解到，各方正探索打造得創新支付項目，提高罕見病創新療法得可及性和可支付性，探索構建多層次醫療保障體系，減輕患者、社會、政府得整體經濟負擔。知名跨國藥企武田制藥全球高級副總裁、武田華夏總裁單國洪接受感謝采訪時認為，使商業保險與基本醫保進行有效互補，同時引導患者群體和公益組織緊密合作，持續開展持續得患者關愛、藥品援助等項目，醫藥企業與商業保險等相關機構在商保項目上得共同探索有助于解決患者得實際需求。

據悉，以血友病為例，目前，華夏已逐步完善血友病診療區域協作網、初步建立起血友病分級診療體系，對提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極得推動作用。2020年底，A型血友病管理工具myPKFiT?獲批在華上市，可協力醫務工根據每位患者情況，“量身定制”個體化治療方案，全面開啟了華夏血友病個體化治療得新征程。至2021年10月，myPKFiT?已在華夏逾40家醫院應用，超過200名患者受益。然而，相較于其他發達China，目前華夏各級血友病中心數量仍然較少，且水平參差不齊，患者需求仍未被滿足。

同日，感謝了解到，華夏罕見病聯盟、華夏血友病協作組(HTCCNC)與武田制藥簽署“百分領航”血友病多學科診療能力提升工程得合作協議。各方將通過多學科診療模式，為血友病患者提供藥物、治療、相關疾病教育以及家庭治療得培訓和指導。

華夏醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授對感謝表示：“建設血友病分級診療體系對于今后罕見病防治工作有著重要得借鑒意義。眾所周知，華夏罕見病患者群體得求醫問診之路非常漫長，確診之后也面臨無藥可用得局面。因此，以血友病中心為樣板，聯合社會各界力量推動血友病三級診療建設、推動血友病診療水平提升，定將為華夏包括血友病在內得罕見病防治事業發展帶來標桿作用和深遠影響?！?/p>

華夏新聞網